而已有研究表明,大脑类器官(人类干细胞源的3D类脑组织)或许能用于测试靶向特定疾病中受影响的特异细胞类型的干预手段,因为它们能很好地复现疾病,并预测人体对治疗的反应,从而有望帮助开发有效的疗法。
微众银行登陆该论文介绍,蒂莫西综合征是一种严重的多系统疾病,其特征为危及生命的心脏缺陷、自闭症、癫痫和其他神经精神症状。CACNA1C基因编码参与钙细胞信号传导的蛋白(钙通道),已被发现与这种疾病有关,或是一个潜在的治疗靶标。
基于此,在本项研究中,论文通讯作者、美国斯坦福大学Sergiu P. Pa?ca和同事合作,开发出一种利用反义寡核苷酸(短链合成RNA)靶向部分CACNA1C基因的策略,用于减少一个起负面作用的突变通道的表达。为测试这种策略,他们用来自三名蒂莫西综合征患者的人干细胞源类器官创建了一个模型,先将这些类器官移植到年轻大鼠的大脑内,发现这些类器官会生长和发育出成熟细胞类型并与大鼠大脑融合,随后注射反义寡核苷酸发现,钙通道缺陷在这些大脑类器官中得到了修正。
网友评论更多
31漯河g
港交所因台风暂停交易 自9月23日起实施恶劣天气交易🥀🥁
2024-11-19 16:35:35 推荐
187****1654 回复 184****5821:摩根大通首席美国经济学家:美联储应加快步伐,本月就降息50基点🥂来自三门峡
187****1304 回复 184****4073:资深球迷桂二牛去世 曾表示要等身体养好继续为中国足球呐喊助威🥃来自南阳
157****7986:按最下面的历史版本🥄🥅来自商丘
93周口842
新《慈善法》正式实施 慈善信托迎税收优惠利好🥇🥈
2024-11-19 03:30:01 推荐
永久VIP:证券业“超级航母”呼之欲出!机构研判来了🥉来自驻马店
158****9366:论海通的倒掉🥊来自信阳
158****6240 回复 666🥋:中国房地产报:存量房贷利率,等待下调🥌来自荥阳
23新郑hg
头部券商抗风险能力增强 部分中小券商逆势突围🥍🥎
2024-11-18 00:11:57 不推荐
登封nw:美联储古尔斯比:劳动力市场持续降温,未来一年或需多次降息🥏
186****8631 回复 159****8206:一张图:非农将有多疲软?看70个机构大咖预测大全🥐